США одобрили терапию на основе «генетических ножниц»
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило терапию на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии (наследственная патология, особенность которой — аномальное строение белка крови гемоглобина, в США ею страдают около 100 тыс. человек) у пациентов от 12 лет и старше, сообщает ведомство.
Технология редактирования CRISPR была открыта молекулярным биологом из США, профессором Дженнифер Дудной. В 2020 году они вместе с французским ученым Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаружение способа изменить ДНК организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, получил название «генетических ножниц», он позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала.
Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.
Разрешение получил препарат Casgevy, который разработали компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Заболевание, которым преимущественно страдают чернокожие люди, вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы; ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжение трансплантата.
Лечение Casgevy — тяжелая процедура; она проводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы, отмечает CNBC. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.
Германия отказала Украине в поставке ракет TAURUS
Reuters: ЕС намерен в понедельник согласовать новый пакет антироссийских санкций
Умер режиссер Александр Митта
Спецпредставитель президента США Келлог приехал на Украину
Трамп анонсировал отправку оружия для Украины за счет Европы. Заявление
Axios узнал содержание «важного заявления» Трампа о России
В Крыму задержали девушку, планировавшую подрыв машины офицера Минобороны
Треть врачей негативно оценили передачу фельдшерам части обязанностей
Мирра Андреева стала самой молодой в топ-5 рейтинга со времен Шараповой
Читайте РБК в Telegram! Подборка наших каналов
