США одобрили терапию на основе «генетических ножниц»
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило терапию на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии (наследственная патология, особенность которой — аномальное строение белка крови гемоглобина, в США ею страдают около 100 тыс. человек) у пациентов от 12 лет и старше, сообщает ведомство.
Технология редактирования CRISPR была открыта молекулярным биологом из США, профессором Дженнифер Дудной. В 2020 году они вместе с французским ученым Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаружение способа изменить ДНК организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, получил название «генетических ножниц», он позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала.
Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.
Разрешение получил препарат Casgevy, который разработали компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Заболевание, которым преимущественно страдают чернокожие люди, вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы; ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжение трансплантата.
Лечение Casgevy — тяжелая процедура; она проводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы, отмечает CNBC. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.
Видеокадры с задержанием человека, стрелявшего в премьер-министра Словакии
Полное видео со встречи Путина с командующими войсками военных округов
Минобороны сообщило о взятии Работино
Raiffeisen получил предупреждение от Минфина США из-за сделок с Россией
Зеленский отложил все международные поездки из-за сложной ситуации на фронте
Президент Чехии призвал остановить боевые действия на Украине и начать переговоры
Мишустин провел первое заседание правительства в обновленном составе. Видео
Севастопольцев предупредили о рассыпанных по городу суббоеприпасах ATACMS
«Пиратские» фильмы вернулись в прокат российских кинотеатров
Льготная ипотека на вторичное жилье: кто сможет ею воспользоваться
У СПБ Биржи новый подход к разблокировке активов. В чем его суть?
На Сахалине нашли капсулу времени. Фото
Генерал Лапин получил новое назначение
