«Открыли новую эру». Ученые пояснили, за что дали Нобелевку по химии
Американка Дженнифер Дудна и француженка Эмманюэль Шарпантье, получившие Нобелевскую премию по химии 2020 года за создание «генетических ножниц», открыли новую эру в редактировании генома. Об этом РБК сказал заведующий лабораторией Института молекулярной генетики РАН, профессор Университета Ратгерса Константин Северинов.
«Шарпантье и Дудна показали впервые в своей работе 2012 года, что активно к тому времени изучавшаяся система защиты бактерий от вирусов может быть использована для программируемого расщепления ДНК в пробирке, — отметил Северинов. — Этот результат открыл новую эру в геномном редактировании».
«Буквально через полгода» после исследования Дудны и Шарпантье было обнаружено, что эту систему можно использовать напрямую в клетках человека, пояснил ученый. И если «направлено и программируемо раскусить» определенный участок ДНК человека, клетки смогут «залечить этот разрыв» с изменением на этом участке генетической информации, рассказал он.
Технология редактирования генома CRISPR/Cas, разработанная группами ученых во главе с Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудной и базирующаяся на иммунной системе бактерий (специализированные Cas-белки находят попавший в бактериальную клетку вирус, они, защищая клетку, разрезают вирусную ДНК и ее уничтожают. — РБК), оказалась «на порядок проще», чем методы геномного редактирования, существовавшие ранее, указал Северинов. Таким образом появилась возможность «геномной хирургии».
По словам директора Центра Genetico Артура Исаева, системы геномного редактирования были и раньше, однако CRISPR/Cas отличается от других тем, что «эффективность редактирования генома в тысячу раз выше, чем у предшествующих».
«По сути, была открыта система, при которой можно прицельно выбирать конкретные участки в огромной молекуле ДНК и делать в ней разрез», — рассказал он. По его словам, это позволяет вставить определенные последовательности или, наоборот, вырезать. Такой способ редактирования генома, продолжил он, дает возможность «вставки каких-то новых генов, исправления каких-то мутаций», при этом она работает эффективно.
«На самом деле, с одной стороны, это очень сильный инструмент для проведения исследований различных организмов, клеток человека, с другой — потенциальный инструмент для разработки новых лекарств и систем для редактирования генома, лечения различных заболеваний, включая онкологию, сосудистые и наследственные заболевания», — отметил Исаев в разговоре с РБК.
Американка Дудна и француженка Шарпантье награждены за создание «генетических ножниц», то есть «инструмента перезаписи кода жизни», с помощью которого ученые с чрезвычайно высокой точностью могут изменять ДНК растений, животных и микроорганизмов. Новый метод позволит разработать революционные методы лечения разного рода заболеваний, в том числе рака, отметил глава Нобелевского комитета по химии Клас Густафссон. Впервые в истории Нобелевка по химии присуждена сразу двум женщинам.
