Санкт-Петербург и область , 28 июн 2022, 11:28

Biocad готовится выпустить альтернативу самому дорогому препарату в мире

Фармацевтическая компания Biocad направила в Минздрав России документы для разрешения проведения клинических исследований оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Фото: Пальм Елена/PhotoXPress.ru

Как сообщает пресс-служба компании, разработка нового препарата началась ещё в 2018 году. В его разработку и доклинические исследования компания инвестировала более 4 млрд руб. Как уточняют в Biocad, это первый российский генотерапевтический препарат.

СМА — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны и приводит к отмиранию мышц. Новый препарат Biocad относится к средствам патогенетической терапии. Ожидается, что будет достаточно одной инъекции препарата для подавления механизмов развития болезни.

«Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА. Аналогичное действие у препарата «Золгенсма», — сообщили в пресс-службе Biocad. Отметим, что швейцарский препарат «Золгенсма» является самым дорогим в мире — стоимость одного укола составляет более $2 млн. РБК Петербург обратился в пресс-службу Biocad с просьбой сообщить, какова ожидаемая стоимость нового российского препарата.

rbc.group

В рамках первой и второй фазы клинических исследований фармацевтическая компания рассчитывает получить данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Как уточняют в Biocad, ранее исследования на животных помогли определить безопасную дозу для введения пациентам. В клинические исследования планируется включить детей возрастом до 8 месяцев; исследования будут проходить в исследовательских центрах Москвы, Петербурга и Екатеринбурга.

rbc.group

Минздрав внес СМА в перечень орфанных (редких) заболеваний. В 2020 году, по данным фонда «Семья СМА», которые приводит газета «Коммерсантъ», в России насчитывалось 989 человек с СМА, из них 210 — взрослые, 779 — дети. В России зарегистрированы три существующих в мире препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В отличие от «Золгенсмы» остальные препараты нужно принимать пожизненно.