Минздрав зарегистрировал второй препарат от спинальной мышечной атрофии
Минздрав выдал регистрационное удостоверение фармкомпании Roche на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии с международным непатентованным наименованием рисдиплам, следует из государственного реестра лекарственных средств. Он может применяться взрослыми и детьми с двух месяцев.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое прогрессирующее заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии мышц. По словам главы фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, на сегодняшний день в России, по данным пациентского реестра, насчитывается 1048 человек с заболеванием, в том числе 823 ребенка. Всего в России число пациентов со СМА может доходить до 4 тыс., так как далеко не везде в регионах есть возможность всех учесть, говорит она.
В программу раннего доступа к препарату рисдиплам были включены 230 россиян, сообщили РБК в фармкомпании Roche. Его первые партии поступят в гражданское обращение в России в мае 2021 года. По словам Германенко, это единственный препарат из существующих для терапии спинальной мышечной атрофии, который может применяться на дому из-за перорального способа (путем проглатывания лекарства) приема.
Первый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии с действующим веществом нусинерсен был зарегистрирован в России в августе 2019 года.