Biocad вложил 1 млрд в разработку лекарства нового поколения
Биотехнологическая компания Biocad получила от Минздрава России разрешение на проведение клинического исследования препарата генной терапии для лечения гемофилии А. Об этом РБК Петербург рассказали в пресс-службе компании. Препарат предназначен для однократного введения как минимум раз в несколько лет.
В пресс-службе компании пояснили, что до недавнего времени не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии А. Первый такой препарат получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года, Европейская комиссия предоставила условное разрешение на продажу генной терапии валоктокогена роксапарвовека («Роктавиан»). На данный момент большинство пациентов в России и мире вынуждены пожизненно получать инъекции рекомбинантных факторов свертывания крови до трех раз в неделю.
Клиническое исследование пройдет в 11 городах России, в том числе в Петербурге и в Москве. В нем смогут принять участие до 15 пациентов-мужчин в возрасте от 18 лет с установленным диагнозом «гемофилия А».
Biocad разрабатывает данный препарат с 2018 года. Первые эксперименты по оценке эффективности на животных были начаты в 2019 году. Доклинические исследования на мышах показали, что введение препарата восстанавливает нормальную свертываемость крови. Объем инвестиций в разработку препарата по настоящее время превысил 1 млрд руб.
Справка:
Гемофилия — генетическое заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. По данным Минздрава, в России насчитывается около 9 тыс. человек с диагнозом гемофилия. У пациентов с гемофилией в организме складывается недостаток тех или иных факторов свертывания крови. У пациентов с гемофилией А (этот тип встречается чаще) возникает дефицит фактора крови VIII, с гемофилией B — дефицит фактора крови IX.
В феврале 2023 года Biocad получил разрешение Минздрава России на проведение клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата, созданного для терапии гемофилии B. По оценкам компании, объем рынка гемофилии в России в 2022 составил не менее 14 млрд руб.
