Эксперты оценили опыт японских ученых по изменению ДНК при синдроме Дауна
Факт успешного удаления хромосомы у людей с синдромом Дауна открывает перспективы редактирования не только генов, но и целых хромосом, заявил врач-генетик из «Медскан Hadassah» и член европейского общества генетики человека Александр Резник в разговоре с РБК.
Так он прокомментировал публикацию Vietnam.vn об ученых японского университета Миэ, которые с помощью технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 удалили лишнюю 21-ю хромосому из клеток, полученных от людей с синдромом Дауна.
Вероятность успешного восстановления нормальных клеточных функций в рамках исследования составила до 37,5%. Авторы проекта отметили, что ключевые характеристики клеток — рост, экспрессия генов и антиоксидантная активность — после удаления хромосомы приблизились к норме.
Однако исследователи подчеркнули, что их метод пока не подходит для широкого использования из-за высокого риска повреждения других хромосом и технология нуждается в усовершенствовании.
Резник в разговоре с РБК отметил, что пока речь идет лишь о лабораторных тестах на клетках. По его мнению, метод японских ученых может стать прорывом в лечении хромосомных заболеваний, особенно при условии повышения точности технологии.
Руководитель научных коммуникаций Genotek и кандидат биологических наук Екатерина Суркова подчеркнула, что достижение японских ученых — важный шаг в работе с целыми хромосомами. Она отметила, что вмешательства такого уровня ранее казались почти невозможными.
«Если эта технология подтвердит свою безопасность и эффективность, она позволит лечить те болезни, которые ранее считались неизлечимыми. Все это благодаря технологии редактирования генома, которая сейчас находится на передовом крае генетики», — считает Суркова.
Синдром Дауна — хромосомная патология, которая возникает из-за наличия дополнительной копии 21-й хромосомы. Аномалия становится причиной появления внешних особенностей, проблем с внутренними органами и интеллектуальных нарушений.
Профессор и член-корреспондент РАН Илья Захаров-Гезехус обратил внимание, что публикация Vietnam.vn не является надежным научным источником. Он напомнил, что эксперимент проводился вне организма и говорить об удалении хромосомы «у пациента» некорректно.
Учитывая, что в теле человека триллионы клеток, в каждой из которых присутствует лишняя хромосома, повторить такой результат в живом организме крайне сложно, отметил Захаров-Гезехус.
«Огромный путь должен быть пройден от опытов на отдельных клетках до использования этого подхода в медицине для исправления тех дефектов развития, которые проявляют пациенты, страдающие синдромом Дауна», — заявил член-корреспондент РАН.
Для реального влияния на развитие синдрома вмешательство должно происходить на эмбриональной стадии, что делает практическое применение технологии в ближайшем будущем маловероятным, уверен Захаров-Гезехус.
Читайте РБК в Telegram.
